Novartis-Medikament Institut gibt grünes Licht für umstrittene Verlosung für todkranke Babys

Langen/Basel · Für todkranke Babys kann eine Spritze mit dem teuersten Medikament der Welt lebensrettend sein – in Deutschland ist es aber nicht zugelassen. Hersteller Novartis verlost nun in einem umstrittenen Verfahren 100 Dosen an SMA-Patienten.

Paul-Ehrlich-Institut gibt grünes Licht für Verlosung von Novartis-Medikament für Babys
Foto: dpa/Sebastian Gollnow

Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut grünes Licht gegeben.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder am Montag. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.

„Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen“, teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist nach Angaben des Instituts eins von 10 000 Kindern betroffen.

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht allen Kindern hilft.

(dpa)
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