Medikament gegen Spinale Muskelatrophie für über zwei Millionen Dollar

Gegen Spinale Muskelatrophie bei Kindern : Zwei-Millionen-Dollar-Präparat in den USA zugelassen

Die US-Medikamentenbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, das mehr als zwei Millionen Dollar kostet. Das Medikament namens Zolgensma soll zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern zur Anwendung kommen.

Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie ersetzen. Die für die Behandlung erforderliche Einzeldosis kostet nach Angaben von Novartis 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro).

Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels am Freitag (Ortszeit) bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben um eine Zulassung in Europa und in Japan.

Bei der Gentherapie bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht.

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