Gentherapie lässt Blinde hoffen
Washington. Ein Durchbruch bei der Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen ist Forschern bei klinischen Gentherapie-Versuchen in den USA gelungen. Bei drei jungen Erwachsenen sei durch die Behandlung in einem Krankenhaus in Philadelphia die Sehkraft teilweise wiederhergestellt worden, berichtet eine am Sonntag erschienene Studie
Washington. Ein Durchbruch bei der Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen ist Forschern bei klinischen Gentherapie-Versuchen in den USA gelungen. Bei drei jungen Erwachsenen sei durch die Behandlung in einem Krankenhaus in Philadelphia die Sehkraft teilweise wiederhergestellt worden, berichtet eine am Sonntag erschienene Studie. Dabei ging es unter anderem um die Behandlung der erblichen Krankheit Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), bei der die Lichtrezeptoren der Netzhaut betroffen sind und die oft im dritten Lebensjahrzehnt der Betroffenen zu Blindheit führt. "Dieses Ergebnis ist für das gesamte Feld der Gentherapie wichtig", sagte die führende Wissenschaftlerin der Studie, Katherine High.
Gen-Transfer werde zwar bereits seit 15 Jahren klinisch erprobt und gelte als sehr sicher, aber bislang gebe es nur sehr wenige Beispiele therapeutischer Wirkungen. Die Studie zeige "objektive Beweise für die Verbesserung bei der Fähigkeit, Licht aufzunehmen". Dies sei ein Fundament für alle zukünftigen Studien über Netzhauterkrankungen. Bei der Therapie wurde ein genetisch manipulierter Virus mit Millionen Exemplaren des Gens RPE65 in die Netzhaut der Patienten gepflanzt. Eine Mutation genau dieses Gens sei für die Verschlechterung der Netzhaut bei der behandelten Krankheit verantwortlich. Drei Wochen nach den Operationen berichteten alle drei Patienten über bessere Sehfähigkeit des behandelten Auges. Die Lichtempfindlichkeit sei gegenüber den unbehandelten Augen verdreifacht worden, sagte Ko-Autor Albert Auricchio aus Neapel. Die Patienten, die vorher eine Handbewegung wahrnehmen konnten, seien nach dem Eingriff in der Lage gewesen, Buchstaben auf einer Sehtafel zu lesen, sagte Albert Maguire, Ophtalmologie-Professor in Pennsylvania. afp
